젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 개발과 시장 진입 시기를 앞당기기 위한 전략을 강화하고 있다고 16일 밝혔다. PSP는 희귀질환으로, 현재까지 전 세계적으로 승인된 치료제가 없는 상황이다. 젬백스는 최근 FDA에서 발표한 가속 승인에 관한 새로운 지침을 활용하여 글로벌 3상 임상시험 기간을 단축하고 조기 시장 진입을 목표로 하고 있다.
FDA가 발표한 가속 승인 경로는 생명을 위협하는 질환이나 심각한 질환의 환자에게 안전하고 효과적인 새로운 치료제를 신속하게 제공하기 위한 제도다. 6일 발표된 지침안에서는 가속 승인의 기준으로 활용할 수 있는 ‘중간 임상 평가 지표(intermediate clinical endpoint)’가 새롭게 설명되었다. 이를 통해 새로운 치료제가 비가역적 질병 악화나 사망보다 빠른 시점에서 치료 효과를 평가받을 수 있는 가능성이 열리게 되었다.
젬백스는 CurePSP의 크리스토프 디아즈 박사와의 협업을 통해 이 지침안에 대한 정보를 공유받았으며, 이번 지침이 GV1001의 개발에 긍정적인 영향을 미칠 것이라고 기대하고 있다. GV1001은 최근 진행된 국내 PSP 2a상 임상시험에서 질병의 진행을 지연시키고 근본적 치료 가능성을 나타낸 바 있어, 글로벌 3상 임상시험 계획이 실제로 이루어질 전망이다.
젬백스는 FDA의 신속한 약물 개발 지원 프로그램을 적극적으로 활용하여 이들 전략을 더욱 강화하고, FDA와의 협력 체계를 통해 PSP 환자들에게 새로운 치료 옵션을 신속히 제공할 수 있도록 최선을 다할 예정이다. 젬백스 관계자는 “가속 승인 지침안은 PSP 환자들에게 조속히 치료를 제공하기 위한 중요한 기회”라며 “임상시험의 효율을 높이는 다양한 방안을 통해 세계 최초의 PSP 치료제 개발에 성공하겠다”는 의지를 밝혔다.
PSP는 치명적인 진행성 질환으로, 젬백스가 개발 중인 GV1001이 가속 승인 경로를 이용하여 시장에 조속히 진입할 수 있기를 기대하고 있다. 전체적인 임상시험 전략과 FDA와의 협력 강화는 젬백스의 지속적인 성장과 PSP 치료제 개발에 중요한 요소가 될 것으로 보인다.