미국 식품의약국(FDA)은 최근 버텍스 제약의 비율 마약성 진통제를 승인했다고 발표했다. 이는 중독 위험 없이 통증 완화를 제공하는 새로운 대안으로, 수십 년 간 통증 치료제를 개발하려는 시도가 실패한 끝에 얻어진 중요한 성과이다. 이번 승인은 미국 내에서 값싸고 널리 사용되는 오피오이드로 인한 심각한 남용 및 과다복용 사태를 고려할 때 더욱 의미가 깊다.
버텍스의 약물인 저르나복스(Journavx)는 중등도에서 심각한 급성 통증 치료에 특화되어 있다. 이러한 통증은 일반적으로 부상, 수술, 질병, 외상 또는 고통스러운 의료 절차로 인해 발생하며 시간이 지남에 따라 완화되는 경우가 많다. 버텍스의 자료에 따르면, 미국에서 매년 약 8천만 명의 환자가 중등도에서 심각한 급성 통증 완화를 위해 약을 처방받고 있다.
월가 애널리스트들은 이 약물이 규제 당국의 승인받으면 블록버스터 약물이 될 수 있으며, 연간 매출이 10억 달러를 초과할 것으로 추정하고 있다. 통증의 경험은 신경 말단에서 시작되며, 신체는 압력을 감지하고 신경 경로를 통해 신호를 척수와 뇌에 전달한다. 저르나복스는 이러한 통증 신호가 뇌에 도달하기 전에 차단하는 방식으로 작용한다. 이는 오피오이드가 뇌 직접 작용하여 통증을 차단하고 중독을 유발하는 방식과는 차별화된다.
FDA의 신약평가조사센터의 재클린 코리건-큐레이 박사는 이번 승인의 의미에 대해 “FDA는 통증 관리에 있어 안전하고 효과적인 대체제를 승인하려는 의지를 확고히 하고 있다”고 밝혔다. 저르나복스는 1천 명 이상의 환자를 대상으로 한 두 건의 후기 단계 연구에서 48시간 내에 통증 강도를 줄이는 데 있어 플라세보보다 더 효과적이었다. 이 연구의 참여자들은 복부 성형 수술(일명 ‘복부 지방 제거 수술’)과 엄지발가락의 수술 등을 받았다.
그러나 이 약물은 두 차례의 임상 시험에서 오피오이드인 하이드로코돈과 아세트아미노펜을 조합해 복용한 군에 비해 통증을 효과적으로 줄이는 부차적 목표는 달성하지 못했다. 두 연구 모두에서 부작용 발생률은 저르나복스를 복용한 환자들이 플라세보를 복용한 군보다 낮았으며, 일반적인 부작용으로는 가려움증, 근육 경련, 발진 등이 보고되었다.
또한, 별도의 3상 연구에서 83% 이상의 환자들이 설문조사에서 약물이 통증 완화에 “좋음”, “매우 좋음”, “탁월함”이라고 응답했다. 이 환자들은 다양한 수술적 또는 비수술적 절차를 경험한 이들이다. 더 나아가 버텍스의 큰 기회는 만성 통증 치료에 대한 FDA 승리를 얻는 것이다. 이는 처방 오피오이드의 중독 위험이 더욱 높아질 수 있는 분야로 알려져 있다.
2023년에는 이 회사의 진통제가 당뇨병 환자의 만성 신경 질환 치료를 위한 중간 단계 연구에서도 긍정적인 결과를 보였다.