한국에서 진행성핵상마비(PSP)에 대한 임상시험이 처음으로 이루어졌으며, 이 질환은 전 세계적으로 30만 명 이상이 앓고 있는 신경퇴행성 질환으로, 아직까지 진행을 지연시키거나 치료할 수 있는 약물이 없는 상황이다. 서울의대 신경과학교실의 이지영 교수는 이번 임상시험의 성과에 대해 매우 긍정적인 평가를 내렸다.
이지영 교수는 PSP 진단이 이루어질 때 이미 많은 환자들이 매우 중증 상태에 이르는 경우가 많아 치료제가 절실하다고 강조했다. PSP는 파킨슨병과 비슷하지만 발병률이 낮고 진행 속도가 빠르기 때문에, 신경과 의사들에게도 진단이 어려운 질환이다. 이번 국내 2a상 임상시험은 다섯 개 대학병원에서 무작위로 시행되었으며, 그 결과 일부 투약군에서 긍정적인 반응이 발견되었다.
특히 이번 임상시험의 결과는 국제학술대회 Neuro2024에서 발표되었으며, 참석한 연구자들은 놀라움을 감추지 못했다. 이지영 교수는 GV1001이 타우 단백 타겟 치료제들과는 다른 기전을 가지며, 이로 인해 PSP 환자들에게 새로운 희망을 줄 수 있을 것이라고 말했다. GV1001은 여러 동물실험에서 신경 퇴행에 긍정적인 영향을 보여주었으며, 4R PSP 동물모델에서도 운동기능 향상과 타우 응집 감소의 효과를 보였다.
이에 따라 이지영 교수는 GV1001의 2a 임상시험 데이터가 상당히 고무적이라고 언급하며, 앞으로 2b 단계의 임상시험을 다양한 형태로 진행할 계획임을 밝혔고, 글로벌 3상 임상시험에는 희귀질환으로서의 특성 덕분에 빠른 인허가가 가능할 것으로 예상하고 있다.
이번 임상시험의 시작은 환자 가족이 연구자에게 지속적으로 요청을 하여 이루어졌으며, 이는 한국 의료진의 수준이 높아졌음을 보여준다. 임상시험 동안 환자들은 긍정적인 반응을 보였고, 이로 인해 많은 연구자들이 PSP 치료제 개발에 대한 관심을 가지게 되었다. 이지영 교수는 이 모든 과정이 많은 연구자와 기업의 협력 결과임을 강조하며, 이러한 노력들이 환자에게 희망을 주고 있다는 것에 큰 의미를 부여했다.